Health-related Quality of Life in Thalassemia Treated with Iron Chelation

Abstract

บทคัดย่อ

โรคโลหิตจางธาลัสซีเมียเป็นโรคที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม ในกลุ่มที่มีอาการซีดรุนแรงจะมีอาการตั้งแต่อายุขวบปีแรก เนื่องจากการรักษาที่หายขาดของโรคธาลัสซีเมียคือการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแต่ไม่สามารถทำได้ทุกคนเนื่องจากมีข้อจำกัดของผู้บริจาคเซลล์ต้นกำเนิดไม่ตรงกับผู้ป่วย ดังนั้นการรักษาโดยการให้เลือดและยาขับเหล็กจึงมีความจำเป็นเพื่อให้ผู้ป่วยมีอายุที่ยืนยาวและมีคุณภาพชีวิตที่ดีขึ้น ปัจจุบันมีข้อมูลไม่มากที่เกี่ยวข้องกับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย การศึกษานี้ได้ออกแบบการวิจัยเกี่ยวกับคุณภาพชีวิตในผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ได้รับยาขับเหล็กใน 4 มิติ ประกอบด้วย ด้านกายภาพ อารมณ์ สังคมและบทบาทที่โรงเรียน วัตถุประสงค์ : เพื่อศึกษาคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ได้รับยาขับเหล็ก วิธีการศึกษา : ใช้แบบสอบถาม PedsQLTM 4.0 Generic Core Scale เพื่อวัดคุณภาพชีวิตในผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่มารับการรักษาที่หน่วยโลหิตวิทยา กองกุมารเวชกรรม โรงพยาบาลพระมงกุฎเกล้า ตั้งแต่เดือน ธันวาคม พ.ศ.2549 – พฤศจิกายน พ.ศ.2550 ผลการศึกษา : ผู้ป่วยทั้งหมด 49 ราย อายุเฉลี่ย 10.61 ฑ 4.33 ปี ผู้ป่วยได้รับยา Desferrioxamine, Deferiprone และ Deferaxirox จำนวน 15, 18 และ 16 ราย ตามลำดับ คุณภาพชีวิตโดยรวมเท่ากับ 74.35 ฑ 12.42 คุณภาพชีวิตด้านสังคมและบทบาทที่โรงเรียนเท่ากับ 85.40 ฑ 16.67 และ 62.14 ฑ 15.84 ตามลำดับ คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่ได้รับยา Desferrioxamine, Deferiprone และ Deferasirox เท่ากับ 75.29 ฑ 9.09, 73.91 ± 15.25 และ 73.98 ฑ 12.32 ตามลำดับ (p = 0.94) อายุ เพศ ชนิดของโรคธาลัสซีเมีย และระดับ serum ferritin ไม่มีความแตกต่างทางสถิติ และการศึกษาโดย Multivariate regression ของปัจจัยที่เกี่ยวข้องได้แก่ ความรุนแรงของโรค อายุที่เริ่มมีอาการ และระดับ Hct พบว่าไม่เป็นปัจจัยที่เกี่ยวข้องคุณภาพชีวิตอย่างมีความสำคัญทางสถิติ สรุป : คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยธาลัสซีเมียดีขึ้นในด้านจิตสังคมโดยเฉพาะในด้านสังคม และการได้รับยาขับเหล็กทั้ง 3 ชนิด ไม่มีผลทำให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยแตกต่างกัน

คำสำคัญ: คุณภาพชีวิต • ธาลัสซีเมีย • ยาขับเหล็ก • ธาลัสซีเมียชนิดรุนแรง

Abstract

Background : Thalassemia is a chronic hereditary disease in which patients with severe disease present with anemia in their first year of life. In Thailand, there are limited means to treat cases using stem cell transplantation. Supportive treatments such as blood transfusion and iron chelation have been demonstrated to improve both patient survival and quality of life. However, little data exists on the Health Related Quality of Life (HRQoL) of these patients. We conducted a study on the four dimensions of quality of life - physical, emotional, social, and role (school) functioning - using the PedsQLTM 4.0 Generic Core Scale to measure the patients’ HRQoL. This study aims to evaluate the quality of life in thalassemic patients treated with three iron-chelating agents. Methods : A descriptive study was conducted, using the PedsQLTM 4.0 Generic Core Scale questionnaires (Thai version), among thalassemic patients at the Hematology Unit, Department of Pediatrics, Phramongkutklao Hospital, during December 1, 2006 - November 30, 2007. Results : Forty-nine thalassemic patients were enrolled and treated with iron-chelating agents. Their mean (SD) age was 10.61 (4.33). Fifteen thalassemic patients were treated with desferrioxamine, 18 with deferiprone and 16 with deferasirox. The results of the quality of life (QOL) show that the mean (SD) total summary score was 74.35 (12.42). For the psychosocial health summary score, the social and school functioning scores were 85.40 (16.67) and 62.14 (15.84), respectively. The QOL of the patients who received desferrioxamine, deferiprone and deferasirox were 75.29 (9.09), 73.91 (15.25) and 73.98 (12.32), respectively (p = 0.94). The QOL showed no significant differences in age, gender, type of thalassemia, and serum ferritin. Multivariate regression analysis showed no significant differences in clinical severity, age onset, and pre-transfusion hematocrit level. Conclusions : The quality of life in thalassemic children shows improvement of psychosocial health, especially social functioning. The three iron-chelating agents had no difference in impact on health-related quality of life.

Key words: HRQoL • Thalassemia • Iron chelation • Quality of life • Severe thalassemia