การใช้ยากลุ่ม statin เป็นยาใช้ภายนอก ในกลุ่มอาการ CHILD

บทคัดย่อ

ยากลุ่ม statin รูปแบบยารับประทาน เป็นที่ทราบทั่วไปในเรื่องประสิทธิภาพและความปลอดภัยสำหรับลดไขมันในเลือด เพื่อลดการเกิดโรคหัวใจและหลอดเลือด แต่การนำมาใช้เป็นยาใช้ภายนอกนั้นกลับไม่เป็นที่รู้จักมากนัก เนื่องจากโรคหรือกลุ่มอาการที่จำเป็นต้องใช้ยาในลักษณะดังกล่าวเป็นความผิดปกติที่พบได้น้อยมาก โดยเป็นความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับการสังเคราะห์คอเลสเตอรอลที่เกิดขึ้นภายในเซลล์ของสิ่งมีชีวิตอันเป็นผลสืบเนื่องมาจากการกลายพันธุ์ของหน่วยพันธุกรรม ซึ่งหนึ่งในความผิดปกติดังกล่าวนี้ คือ กลุ่มอาการ congenital hemidysplasia ichthyosiform erythroderma and limb defects (CHILD) ผู้ป่วยส่วนหนึ่งมีลักษณะของเซลล์เจริญผิดปกติที่แขน ขา และผิวหนังมีรอยโรคเป็นลักษณะของผื่นอักเสบ ลอกเป็นสะเก็ด การรักษาด้วยยาโดยทั่วไปมีจุดประสงค์เพื่อบรรเทาอาการที่ผิวหนัง แต่การรักษาบนพื้นฐานพยาธิกำเนิด (pathogenesis-based therapy) ด้วยส่วนผสมของยากลุ่ม statin และคอเลสเตอรอลนำมาทาเป็นยาใช้ภายนอกจะช่วยให้อาการที่ผิวหนังดีขึ้นและใกล้เคียงกับผิวหนังปกติซึ่งพบในรายงานการศึกษาผู้ป่วยเฉพาะราย อย่างไรก็ตาม การใช้ยากลุ่ม statin ในลักษณะดังกล่าวยังคงเป็นการใช้ยานอกข้อบ่งใช้ เนื่องจากไม่มีการศึกษาเปรียบเทียบเพื่อทดสอบประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาในกลุ่มผู้ป่วย ด้วยปัจจัยด้านจำนวนผู้เข้าร่วมการศึกษาซึ่งมีน้อยมาก ในอนาคตหากมีการศึกษาเพิ่มขึ้นอาจทำให้มีการพัฒนารูปแบบยา และขึ้นทะเบียนยากลุ่ม statin สำหรับใช้รักษากลุ่มอาการ CHILD จึงเป็นความหวังของผู้ป่วยต่อไปในอนาคต