Imiglucerase ในการรักษาโรคโกเช่ร์

ผู้แต่ง

  • กฤติญา เยือกเย็น ฝ่ายเภสัชกรรม โรงพยาบาลศิริราช คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล
  • ลลิตภัทร ตรีรัตนพันธ์ ฝ่ายเภสัชกรรม โรงพยาบาลศิริราช คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล

คำสำคัญ:

โรคโกเช่ร์, glucocerebrosidase, imiglucerase

บทคัดย่อ

ยา imiglucerase เป็นอนุพันธ์ของ human enzyme β-glucocerebrosidase ที่ผลิตโดยเทคโนโลยี recombinant DNA ใช้เป็นเอนไซม์ทดแทนสำหรับรักษาโรคโกเช่ร์ (Gaucher’s disease) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายาก ที่เกิดจากยีนผิดปกติ ทำให้ร่างกายขาดหรือพร่องเอนไซม์ glucocerebrosidase ในไลโซโซม ส่งผลให้เกิดการสะสมของสารประเภทไขมันในไลโซโซมของแมคโครฟาจ (macrophage) ที่อวัยวะต่างๆ ยาออกฤทธิ์โดยช่วยสลายไขมันเชิงซ้อนที่สะสมในผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ มีข้อบ่งใช้เป็นการรักษาแบบเอนไซม์ทดแทน (enzyme replacement therapy) สำหรับผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่ได้รับการวินิจฉัยเป็นโรคโกเช่ร์ชนิดที่ 1 ขนาดยาเริ่มต้นที่แนะนำ คือ 30-60 ยูนิตต่อกิโลกรัม โดยให้หยดทางหลอดเลือดดำอย่างช้า ๆ ภายใน 1-2 ชั่วโมง ทุก 2 สัปดาห์ ยาฉีด imiglucerase จัดอยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2563 ประเภทบัญชี จ(2) ซึ่งเป็นยาที่จำเป็นต้องใช้สำหรับผู้ป่วยเฉพาะราย เพราะว่ายามีความเหมาะสมเพียงบางข้อบ่งใช้ หรือเป็นยาที่ต้องอาศัยความรู้ ความชำนาญเฉพาะโรค หรือใช้เทคโนโลยีขั้นสูง และเป็นยาที่มีราคาแพงมาก เป็นต้น ซึ่งสอดคล้องกับการเตรียมยาที่มีความสำคัญอย่างมากเนื่องจากต้องมีความรู้และเทคนิคในการเตรียมเพื่อไม่เกิดการเสื่อมสภาพของเอนไซม์ เทคนิคหนึ่ง คือ การหยดน้ำกลั่นปราศจากเชื้อลงผนังขวดยาด้านในเพื่อละลายยา แทนการเขย่าหรือใช้แรงกระแทก เป็นต้น อาการไม่พึงประสงค์ของยา imiglucerase ที่พบบ่อย (ร้อยละ 13.8) พบว่ามีความสัมพันธ์กับการบริหารยา การเพิ่มความถี่ หรือวิถีทางบริหารยา โดยอาจเกิดอาการ เช่น ไม่สบายตัว คัน บวม แผลไหม้ ฝีบริเวณที่เจาะหลอดเลือดดำ เป็นต้น

Downloads

Download data is not yet available.

Author Biographies

กฤติญา เยือกเย็น, ฝ่ายเภสัชกรรม โรงพยาบาลศิริราช คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล

ภ.บ. (บริบาลเภสัชกรรม)

ลลิตภัทร ตรีรัตนพันธ์, ฝ่ายเภสัชกรรม โรงพยาบาลศิริราช คณะแพทยศาสตร์ศิริราชพยาบาล มหาวิทยาลัยมหิดล

ภ.บ. (บริบาลเภสัชกรรม)

References

Novo JB, Morganti L, Moro AM, Paes Leme AF, Serrano SMdT, Raw I, et al. Generation of a Chinese hamster ovary cell line producing recombinant human glucocerebrosidase. J Biomed Biotechnol. 2012;2012:875383.

Tanphaichitr VS, Suvatte V, Mahasandana C, Sachapong P, Veerakul G, Kankirawatana S, et al. Gaucher’s disease; thirty-two years experience at Siriraj Hospital. Southeast Asian J Trop Med Public Health. 1999;30 Suppl 2:143-7.

คณะกรรมการพัฒนาระบบยาแห่งชาติ. บัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2563 [อินเตอร์เนต]. [สืบค้นเมื่อ 5 กุมภาพันธ์ 2564].

สืบค้นจาก: https://dpf.mod.go.th/pdf/บัญชียาหลักแห่งชาติ-พ-ศ-2563.

Bohra V, Nair V. Gaucher’s disease. Indian J Endocrinol Metab. 2011;15(3):182-6.

Mehta A. Epidemiology and natural history of Gaucher’s disease. Eur J Intern Med. 2006;17 Suppl:S2-5.

National Gaucher Foundation. What is Gaucher di–sease? [Internet]. [cited 2021 Feb 2]. Available from: https://www.gaucherdisease.org/about-gaucher-disease/what-is/.

มูลนิธิโรคพันธุกรรมแอลเอสดี. โรคพันธุกรรม LSD ชนิด Gaucher [Internet]. [cited 2021 Feb 2]. Available from: http://www.lsdthailand.com/lsd/index.php/ct-menu-item-5/ct-menu-item-7.

Stirnemann J, Belmatoug N, Camou F, Serratrice C, Froissart R, Caillaud C, et al. A review of Gaucher disease pathophysiology, clinical presentation and treatments. Int J Mol Sci. 2017;18(2):441.

Shawky RM, Elsayed SM. Treatment options for patients with Gaucher disease. Egypt J Med Hum Genet. 2016;17(3):281-5.

Biegstraaten M, Cox TM, Belmatoug N, Berger MG, Collin-Histed T, Vom Dahl S, et al. Management goals for type 1 Gaucher disease: An expert consensus document from the European working group on Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2018;68:203-8.

Elstein D, Zimran A. Review of the safety and efficacy of imiglucerase treatment of Gaucher disease. Biologics. 2009;3:407-17.

Weinreb NJ. Imiglucerase and its use for the treatment of Gaucher’s disease. Expert Opin Pharmacother. 2008;9(11):1987-2000.

Educe Design & Innovation Inc. Imiglucerase [Internet]. [cited 2021 Feb 4]. Available from: https://go.drugbank.com/drugs/DB00053.

MIMS. Imiglucerase [Internet]. [cited 2021 Feb 4]. Available from: https://www.mims.com/thailand/drug/search?q=imiglucerase.

Genzyme Corporation. Cerezyme® (imiglucerase for injection) [Internet]. 2003 [cited 2021 Feb 5]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2005/20367s066lbl.pdf.

Pastores GM. Recombinant glucocerebrosidase (imiglucerase) as a therapy for Gaucher disease. Bio–Drugs. 2010;24(1):41-7.

Phenix CP, Rempel BP, Colobong K, Doudet DJ, Adam MJ, Clarke LA, et al. Imaging of enzyme replacement therapy using PET. Proc Natl Acad Sci U S A. 2010;107(24):10842-7.

Freire E, Schön A, Hutchins BM, Brown RK. Chemical denaturation as a tool in the formulation optimization of biologics. Drug Discov Today. 2013;18(19-20):1007-13.

Genzyme Corporation. Cerezyme Preparation & Administration [Internet]. [cited 2021 Apr 19]. Available from: https://www.cerezyme.com/-/media/EMS/Conditions/RareDiseases/Brands/Cerezyme/pdf/Cerezyme%20Preperation%20and%20Administration.pdf?la=en.

Grabowski GA, Barton NW, Pastores G, Dambrosia JM, Banerjee TK, McKee MA, et al. Enzyme therapy in type 1 Gaucher disease: comparative efficacy of mannose-terminated glucocerebrosidase from natural and recombinant sources. Ann Intern Med. 1995;122(1):33-9.

Weinreb NJ, Charrow J, Andersson HC, Kaplan P, Kolodny EH, Mistry P, et al. Effectiveness of enzyme replacement therapy in 1028 patients with type 1 Gaucher disease after 2 to 5 years of treatment: a report from the Gaucher Registry. Am J Med. 2002;113(2):112-9.

Weinreb NJ, Camelo JS, Charrow J, McClain MR, Mistry P, Belmatoug N. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021;132(2):100-11.

Raynor L, Batista J, Carloni L, Gudivada B, Lewis G, Sekulic D, et al. Real-world outcomes in pregnant imiglucerase-treated patients with Gaucher disease: Data from the global safety database and International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher registry pregnancy sub-registry maintained by Sanofi Genzyme. Mol Genet Metab. 2019;126:S122.

Genzyme Corporation. Cerezyme: EPAR - Product Information [Internet]. [cited 2021 Feb 7]. Available from: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000157/WC500024112.pdf.

Drugs and Lactation Database (LactMed) [Internet]. Bethesda (MD): National Library of Medicine (US); 2006-. Imiglucerase. [Updated 2020 Apr 20]. [cited 2021 Feb 8]. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK501690/

Genzyme Corporation. Safety was evaluated in clinical trials and a long-term observational monitoring database [Internet]. [cited 2021 Feb 8]. Available from: https://www.cerezyme.com/hcp/about-cerezyme/safety.

Starzyk K, Richards S, Yee J, Smith SE, Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease. Mol Genet Metab. 2007;90(2):157-63.

Downloads

เผยแพร่แล้ว

21-08-2021