Luspatercept: ยามุ่งเป้าในการป้องกันการสร้างเม็ดเลือดแดงที่ไม่มีประสิทธิภาพ
คำสำคัญ:
luspatercept, ยาที่ทำให้เม็ดเลือดแดงพัฒนาเป็นเซลล์เต็มวัยบทคัดย่อ
Luspatercept เป็นยาชนิดแรกในกลุ่ม erythroid maturation agent ที่ได้รับการขึ้นทะเบียนและรับรองจากองค์การอาหารและยาแห่งประเทศสหรัฐอเมริกาในปี พ.ศ. 2562 ให้ใช้รักษาภาวะโลหิตจางในผู้ป่วย beta-thalassemia และ ผู้ป่วย myelodysplastic syndromes (MDS) ในปี พ.ศ. 2563 และได้รับการขึ้นทะเบียนและรับรองจากองค์การยาแห่งสหภาพยุโรปในปี พ.ศ. 2563 ให้ใช้รักษาภาวะโลหิตจางในผู้ป่วย beta-thalassemia และ ผู้ป่วย MDS กลไกการออกฤทธิ์ของยาคือ เมื่อให้ยาเข้าสู่ร่างกาย ยาจะออกฤทธิ์โดยจับกับ transforming growth factor-beta ซึ่งทำหน้าที่ควบคุมการสร้างเม็ดเลือดแดง ผ่านการส่งสัญญาณของโปรตีนสื่อสัญญาณในเซลล์ที่ชื่อ SMAD 2/3 โดยการที่ยาไปจับกับ transforming growth factor-beta จะลดการส่งสัญญาณของ SMAD 2/3 ทำให้เม็ดเลือดแดงสามารถพัฒนาเป็นเซลล์เต็มวัยได้ดีขึ้นในกระบวนการสร้างเม็ดเลือดแดงระยะหลัง ดังนั้น luspatercept จึงเป็นยาที่ช่วยป้องกันกระบวนการสร้างเม็ดเลือดแดงที่ไม่มีประสิทธิภาพได้ จากการทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบ พบว่า ยามีประสิทธิภาพในการลดการให้เลือดในกลุ่มผู้ป่วย beta-thalassemia ชนิดพึ่งพาเลือดได้ดีกว่ากลุ่มที่ได้รับยาหลอกอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ luspatercept มีข้อมูลความปลอดภัยที่ดี แต่ยังมีข้อควรระวังในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงต่อภาวะลิ่มเลือดอุดตัน
References
มูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย. ระบาดวิทยา. ใน: จิตสุดา บัวขาว, ศิวาพร สังรวม, สมิทธิกร เย็นวัฒนา, ภัทราภรณ์ สมศรี, ลลิตา พนาคร, บุหลัน ภูสุดสูง, บรรณาธิการ. แนวทางการดูแลรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียในเวชปฏิบัติทั่วไป. พิมพ์ครั้งที่ 1. นนทบุรี: สำนักงานกิจการโรงพิมพ์ องค์การสงเคราะห์ทหารผ่านศึกในพระบรมราชูปถัมภ์; 2560. หน้า 3-4.
Cappellini MD, Motta I. New therapeutic targets in transfusion-dependent and -independent thalassemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2017;2017(1):278-83. doi: 10.1182/asheducation-2017.1.278.
Cappellini MD, Farmakis D, Porter J, Taher A. Management of transfusion dependent thalassemia (TDT): a short guide [Internet]. Nicosia: Thalassaemia International Federation; [cited 2022 November 18]. Available from: https://thalassaemia.org.cy/publications/tif-publications/a-short-guide-for-the-management-of-transfusion-dependent-thalassaemia-2022/
เอกรัฐ รัฐฤทธิ์ธำรง. โรคเลือดจางเอ็มดีเอส [อินเทอร์เน็ต]. กรุงเทพมหานคร: สมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย; 2562 [สืบค้นเมื่อ 13 พ.ย. 2565]. สืบค้นจาก: http://tsh.or.th/Knowledge/Details/54
Fenaux P, Haase D, Santini V, Sanz GF, Platzbecker U, Mey U. Myelodysplastic syndromes: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021;32(2):142-56. PMID: 33221366.
ศุภชัย เอกวัฒนกิจ. ความก้าวหน้าในวงการธาลัสซีเมีย. จุลสารชมรมโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย. 2563; 45(6):10-2.
Kubasch AS, Platzbecker U. Setting fire to ESA and EMA resistance: new targeted treatment options in lower risk myelodysplastic syndromes. Int J Mol Sci. 2019;20(16):3853. doi: 10.3390/ijms20163853.
European Medicines Agency (EMA). Assessment report for Rebrozyl. International non-proprietary name: luspatercept. Procedure No. EMA/CHMP/270924/2020 [Internet]. Amsterdam: EMA; 2020 [cited 2022 Aug 24]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/reblozyl-epar-public-assessment-report_en.pdf
Madan U, Bhasin H, Dewan P, Madan J. Improving ineffective erythropoiesis in thalassemia: a hope on the horizon. Cureus. 2021;13(10):e18502. PMID: 34754662. doi: 10.7759/cureus.18502.
Celgene Corporation. Reblozyl’s prescription information [Internet]. Summit: Celgene Corporation; 2022. [cited 2022 Aug 24]. Available from: https://packageinserts.bms.com/pi/pi_reblozyl.pdf
Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, Georgiev P, Kuo KHM, Coates T, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-31. doi: 10.1056/NEJMoa1910182.
Farmakis D, Porter J, Taher A, Cappellini MD, Angastiniotis M, Eleftheriou A. 2021 Thalassaemia international federation guidelines for the management of transfusion-dependent thalassemia. Hemasphere. 2022;6(8):e732. PMID: 35928543. doi: 10.1097/HS9.0000000000000732.
Patel B, Moosavi L. Luspatercept. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 [cited 2022 Aug 24]. PMID: 32809470. Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32809470/
Platzbecker U, Germing U, Götze KS, Kiewe P, Mayer K, Chromik J, et al. Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol. 2017;18(10):1338-47. doi: 10.1016/S1470-2045(17)30615-0.
Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, Garcia-Manero G, Buckstein R, Santini V, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020; 382(2):140-51. doi: 10.1056/NEJMoa1908892.
Downloads
เผยแพร่แล้ว
How to Cite
ฉบับ
บท
License
Copyright (c) 2022 สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล(ประเทศไทย)
This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.
ข้อความภายในบทความที่ตีพิมพ์ในวารสารเภสัชกรรมโรงพยาบาลทั้งหมด รวมถึงรูปภาพประกอบ ตาราง เป็นลิขสิทธิ์ของสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) การนำเนื้อหา ข้อความหรือข้อคิดเห็น รูปภาพ ตาราง ของบทความไปจัดพิมพ์เผยแพร่ในรูปแบบต่าง ๆ เพื่อใช้ประโยชน์ในเชิงพาณิชย์ ต้องได้รับอนุญาตจากกองบรรณาธิการวารสาร (สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย)) อย่างเป็นลายลักษณ์อักษร
สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) อนุญาตให้สามารถนำไฟล์บทความไปใช้ประโยชน์และเผยแพร่ต่อได้ โดยอยู่ภายใต้เงื่อนไขสัญญาอนุญาตครีเอทีฟคอมมอน (Creative Commons License: CC) โดย ต้องแสดงที่มาจากวารสาร – ไม่ใช้เพื่อการค้า – ห้ามแก้ไขดัดแปลง, Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International (CC BY-NC-ND 4.0)
ข้อความที่ปรากฏในบทความในวารสารเป็นความคิดเห็นส่วนตัวของผู้เขียนแต่ละท่านไม่เกี่ยวข้องกับสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) และบุคลากรในสมาคมฯ แต่อย่างใด ความรับผิดชอบองค์ประกอบทั้งหมดของบทความแต่ละเรื่องเป็นของผู้เขียนแต่ละท่าน หากมีความผิดพลาดใด ๆ ผู้เขียนแต่ละท่านจะรับผิดชอบบทความของตนเอง ตลอดจนความรับผิดชอบด้านเนื้อหาและการตรวจร่างบทความเป็นของผู้เขียน ไม่เกี่ยวข้องกับกองบรรณาธิการ
.png){kind=spacer}
