Luspatercept: A Novel Targeting Agent in Ineffective Erythropoiesis
Keywords:
luspatercept, erythroid maturation agentAbstract
Luspatercept is the first erythroid maturation agent that is approved by the US Food and Drug Administration in the indication of beta-thalassemia associated anemia in 2019 and myelodysplastic syndromes (MDS) in 2020 and the European Medicines Agency in 2020 in the indication of beta-thalassemia associated anemia and MDS. Its mechanism of action is binding to transforming growth factor-beta which regulates erythropoiesis through SMAD 2/3 signaling. This reduces SMAD 2/3 signaling that promotes late stage erythropoiesis in the process of differentiation of erythroblast to red blood cell. Therefore, luspatercept can prevent the ineffective erythropoiesis. Systematic review showed that the drug had higher efficacy than placebo in significantly decreasing the transfusion burden of transfusion-dependent beta-Thalassemia patients. It had safety profile, but a higher risk of thromboembolic events was reported in patients treated with luspatercept.
References
มูลนิธิโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย. ระบาดวิทยา. ใน: จิตสุดา บัวขาว, ศิวาพร สังรวม, สมิทธิกร เย็นวัฒนา, ภัทราภรณ์ สมศรี, ลลิตา พนาคร, บุหลัน ภูสุดสูง, บรรณาธิการ. แนวทางการดูแลรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียในเวชปฏิบัติทั่วไป. พิมพ์ครั้งที่ 1. นนทบุรี: สำนักงานกิจการโรงพิมพ์ องค์การสงเคราะห์ทหารผ่านศึกในพระบรมราชูปถัมภ์; 2560. หน้า 3-4.
Cappellini MD, Motta I. New therapeutic targets in transfusion-dependent and -independent thalassemia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2017;2017(1):278-83. doi: 10.1182/asheducation-2017.1.278.
Cappellini MD, Farmakis D, Porter J, Taher A. Management of transfusion dependent thalassemia (TDT): a short guide [Internet]. Nicosia: Thalassaemia International Federation; [cited 2022 November 18]. Available from: https://thalassaemia.org.cy/publications/tif-publications/a-short-guide-for-the-management-of-transfusion-dependent-thalassaemia-2022/
เอกรัฐ รัฐฤทธิ์ธำรง. โรคเลือดจางเอ็มดีเอส [อินเทอร์เน็ต]. กรุงเทพมหานคร: สมาคมโลหิตวิทยาแห่งประเทศไทย; 2562 [สืบค้นเมื่อ 13 พ.ย. 2565]. สืบค้นจาก: http://tsh.or.th/Knowledge/Details/54
Fenaux P, Haase D, Santini V, Sanz GF, Platzbecker U, Mey U. Myelodysplastic syndromes: ESMO clinical practice guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2021;32(2):142-56. PMID: 33221366.
ศุภชัย เอกวัฒนกิจ. ความก้าวหน้าในวงการธาลัสซีเมีย. จุลสารชมรมโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียแห่งประเทศไทย. 2563; 45(6):10-2.
Kubasch AS, Platzbecker U. Setting fire to ESA and EMA resistance: new targeted treatment options in lower risk myelodysplastic syndromes. Int J Mol Sci. 2019;20(16):3853. doi: 10.3390/ijms20163853.
European Medicines Agency (EMA). Assessment report for Rebrozyl. International non-proprietary name: luspatercept. Procedure No. EMA/CHMP/270924/2020 [Internet]. Amsterdam: EMA; 2020 [cited 2022 Aug 24]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/reblozyl-epar-public-assessment-report_en.pdf
Madan U, Bhasin H, Dewan P, Madan J. Improving ineffective erythropoiesis in thalassemia: a hope on the horizon. Cureus. 2021;13(10):e18502. PMID: 34754662. doi: 10.7759/cureus.18502.
Celgene Corporation. Reblozyl’s prescription information [Internet]. Summit: Celgene Corporation; 2022. [cited 2022 Aug 24]. Available from: https://packageinserts.bms.com/pi/pi_reblozyl.pdf
Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, Georgiev P, Kuo KHM, Coates T, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-31. doi: 10.1056/NEJMoa1910182.
Farmakis D, Porter J, Taher A, Cappellini MD, Angastiniotis M, Eleftheriou A. 2021 Thalassaemia international federation guidelines for the management of transfusion-dependent thalassemia. Hemasphere. 2022;6(8):e732. PMID: 35928543. doi: 10.1097/HS9.0000000000000732.
Patel B, Moosavi L. Luspatercept. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2022 [cited 2022 Aug 24]. PMID: 32809470. Available from: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32809470/
Platzbecker U, Germing U, Götze KS, Kiewe P, Mayer K, Chromik J, et al. Luspatercept for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (PACE-MDS): a multicentre, open-label phase 2 dose-finding study with long-term extension study. Lancet Oncol. 2017;18(10):1338-47. doi: 10.1016/S1470-2045(17)30615-0.
Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, Garcia-Manero G, Buckstein R, Santini V, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020; 382(2):140-51. doi: 10.1056/NEJMoa1908892.
Downloads
Published
How to Cite
Issue
Section
License
Copyright (c) 2022 Association of Hospital Pharmacy (Thailand)
This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.
ข้อความภายในบทความที่ตีพิมพ์ในวารสารเภสัชกรรมโรงพยาบาลทั้งหมด รวมถึงรูปภาพประกอบ ตาราง เป็นลิขสิทธิ์ของสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) การนำเนื้อหา ข้อความหรือข้อคิดเห็น รูปภาพ ตาราง ของบทความไปจัดพิมพ์เผยแพร่ในรูปแบบต่าง ๆ เพื่อใช้ประโยชน์ในเชิงพาณิชย์ ต้องได้รับอนุญาตจากกองบรรณาธิการวารสาร (สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย)) อย่างเป็นลายลักษณ์อักษร
สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) อนุญาตให้สามารถนำไฟล์บทความไปใช้ประโยชน์และเผยแพร่ต่อได้ โดยอยู่ภายใต้เงื่อนไขสัญญาอนุญาตครีเอทีฟคอมมอน (Creative Commons License: CC) โดย ต้องแสดงที่มาจากวารสาร – ไม่ใช้เพื่อการค้า – ห้ามแก้ไขดัดแปลง, Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International (CC BY-NC-ND 4.0)
ข้อความที่ปรากฏในบทความในวารสารเป็นความคิดเห็นส่วนตัวของผู้เขียนแต่ละท่านไม่เกี่ยวข้องกับสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) และบุคลากรในสมาคมฯ แต่อย่างใด ความรับผิดชอบองค์ประกอบทั้งหมดของบทความแต่ละเรื่องเป็นของผู้เขียนแต่ละท่าน หากมีความผิดพลาดใด ๆ ผู้เขียนแต่ละท่านจะรับผิดชอบบทความของตนเอง ตลอดจนความรับผิดชอบด้านเนื้อหาและการตรวจร่างบทความเป็นของผู้เขียน ไม่เกี่ยวข้องกับกองบรรณาธิการ
.png){kind=spacer}
