Tafamidis: A Novel Drug in the Transthyretin Stabilization Group for ATTR-Cardiac Amyloidosis
Keywords:
cardiac amyloidosis, transthyretin, ATTR-CM, tafamidisAbstract
One of the currently available treatments for cardiac amyloidosis (CM) is a disease-modifying therapy. In case of the ATTR subtypes of CM (ATTR-CM), it is suggested to use the drug targeting at the transthyretin protein (TTR) to reduce an accumulation of the amyloid protein. There are three main drug groups, which can be characterized by their mechanism of action as follows (1) TTR silencing, (2) TTR stabilization, and (3) TTR disruption. Tafamidis is a novel drug in the TTR stabilization group. It prevents accumulation of the amyloid fibrils by preventing protein disfiguration. This drug was approved by the Thai FDA in May 2022. Its indication of use is in the ATTR-CM to reduce mortality rate and admission rate. The drug also increases the quality of life. It is well absorbed, highly protein bound and eliminated via feces in unchanged form. However, tafamidis must be used with caution when taking with other drug that is metabolized by cytochromes P450 as it can induce CYP2B6 and CYP3A4. The drug can inhibit breast cancer resistance protein (BCRP) efflux transporter and thus may have drug-drug interaction with BCRP substrate.
References
Garcia-Pavia P, Rapezzi C, Adler Y, Arad M, Basso C, Brucato A, et al. Diagnosis and treatment of cardiac amyloidosis: a position statement of the ESC working group on myocardial and pericardial diseases. Eur Heart J. 2021;42(16):1554–68. doi: 10.1093/eurheartj/ehab072.
Sperry BW, Saeed IM, Raza S, Kennedy KF, Hanna M, Spertus JA. Increasing rate of hospital admissions in patients with amyloidosis (from the National Inpatient Sample). Am J Cardiol. 2019;124(11):1765-9. doi: 10.1016/j.amjcard.2019.08.045.
Tan SY, Pepys MB, Hawkins PN. Treatment of amyloidosis. Am J Kidney Dis. 1995;26(2):267-85. doi: 10.1016/0272-6386(95)90647-9.
Park GY, Jamerlan A, Shim KH, An SSA. Diagnostic and treatment approaches involving transthyretin in amyloidogenic diseases. Int J Mol Sci. 2019;20(12):2982. doi: 10.3390/ijms20122982.
Kittleson MM, Ruberg FL, Ambardekar AV, Brannagan TH, Cheng RK, Clarke JO, et al. 2023 ACC expert consensus decision pathway on comprehensive multidisciplinary care for the patient with cardiac amyloidosis: a report of the American college of cardiology solution set oversight committee. J Am Coll Cardiol. 2023;81(11):1076–126. doi: 10.1016/j.jacc.2022.11.022.
ศิริภา อันนานนท์, พรทิพย์ ประพันธ์พจน์. ความเป็นพิษของ transthyretin กลายพันธุ์ชนิด V30M และ L55P ที่มีต่อเซลล์มนุษย์. วารสารวิทยาศาสตร์บูรพา. 2564;26(1):1-18
Siddiqi OK, Ruberg FL. Cardiac amyloidosis: an update on pathophysiology, diagnosis, and treatment. Trends Cardiovasc Med. 2018;28(1):10-21. doi: 10.1016/j.tcm.2017.07.004.
Heidenreich PA, Bozkurt B, Aguilar D, Allen LA, Byun JJ, Colvin MM, et al. 2022 AHA/ACC/HFSA guideline for the management of heart failure: a report of the American college of cardiology/American heart association joint committee on clinical practice guidelines. Circulation. 2022;145(18):e895–1032. doi: 10.1161/CIR.0000000000001063.
Berk JL, Suhr OB, Obici L, Sekijima Y, Zeldenrust SR, Yamashita T, et al. Repurposing diflunisal for familial amyloid polyneuropathy: a randomized clinical trial. JAMA. 2013;310(24):2658–67. doi: 10.1001/jama.2013.283815.
Vedantham S, Goldhaber SZ, Julian JA, Kahn SR, Jaff MR, Cohen DJ, et al. Pharmacochemical catheter-directed thrombolysis for deep-vein thrombosis. N Engl J Med. 2017;377(23):2240–52. doi: 10.1056/NEJMoa1615066.
Judge DP, Heitner SB, Falk RH, Maurer MS, Shah SJ, Witteles RM, et al. Transthyretin stabilization by AG10 in symptomatic transthyretin amyloid cardiomyopathy. J Am Coll Cardiol. 2019;74(3):285–95. doi: 10.1016/j.jacc.2019.03.012.
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา. แสดงรายละเอียดผลิตภัณฑ์ยา VYNDAMAX ใน: ตรวจสอบผลิตภัณฑ์ [อินเทอร์เนต]. กรุงเทพฯ: สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา; 27 กรกฎาคม 2565 [สืบค้นเมื่อ 20 ตุลาคม 2565]. สืบค้นจาก: http://pertento.fda.moph.go.th/FDA_SEARCH_DRUG/SEARCH_DRUG/pop-up_drug_ex.aspx?Newcode=U1DR1C1012651507211C
Pfizer Inc. Compassionate use programs: expanded access to investigational drugs [Internet]. n.p.: Pfizer Inc.; 2023 [cited 2023 May 22]. Available from: https://www.pfizer.com/science/clinical-trials/expanded-access
Coelho T, Merlini G, Bulawa CE, Fleming JA, Judge DP, Kelly JW, et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis. Neurol Ther. 2016;5(1):1–25. doi: 10.1007/s40120-016-0040-x.
Verma B, Patel P. Tafamidis. [Updated 2023 May 29]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2023 [cited 2022 Oct 17]. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK574508/
Waddington Cruz M, Benson MD. A review of tafamidis for the treatment of transthyretin-related amyloidosis. Neurol Ther. 2015;4(2):61-79. doi: 10.1007/s40120-015-0031-3.
Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, Elliott PM, Merlini G, Waddington-Cruz M, et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018; 379(11):1007-16. doi: 10.1056/NEJMoa1805689.
Klamerus KJ, Watsky E, Moller R, Wang R, Riley S. The effect of tafamidis on the QTc interval in heathy subjects. Br J Clin Pharmacol. 2015;79(6):918–25. Doi:10.1111/bcp.12561.
U.S. Food and Drug Administration. FDA approves new treatments for heart disease caused by a serious rare disease, transthyretin mediated amyloidosis [Internet]. n.p.: U.S. Food and Drug Administration; 2019 [cited 2022 Oct 17]. Available from: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatments-heart-disease-caused-serious-rare-disease-transthyretin-mediated
VYNDAQEL® and VYNDAMAX® [Package insert]. Pfizer Labs; 2019.
Downloads
Published
How to Cite
Issue
Section
License
Copyright (c) 2023 Association of Hospital Pharmacy (Thailand)
This work is licensed under a Creative Commons Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International License.
ข้อความภายในบทความที่ตีพิมพ์ในวารสารเภสัชกรรมโรงพยาบาลทั้งหมด รวมถึงรูปภาพประกอบ ตาราง เป็นลิขสิทธิ์ของสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) การนำเนื้อหา ข้อความหรือข้อคิดเห็น รูปภาพ ตาราง ของบทความไปจัดพิมพ์เผยแพร่ในรูปแบบต่าง ๆ เพื่อใช้ประโยชน์ในเชิงพาณิชย์ ต้องได้รับอนุญาตจากกองบรรณาธิการวารสาร (สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย)) อย่างเป็นลายลักษณ์อักษร
สมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) อนุญาตให้สามารถนำไฟล์บทความไปใช้ประโยชน์และเผยแพร่ต่อได้ โดยอยู่ภายใต้เงื่อนไขสัญญาอนุญาตครีเอทีฟคอมมอน (Creative Commons License: CC) โดย ต้องแสดงที่มาจากวารสาร – ไม่ใช้เพื่อการค้า – ห้ามแก้ไขดัดแปลง, Attribution-NonCommercial-NoDerivatives 4.0 International (CC BY-NC-ND 4.0)
ข้อความที่ปรากฏในบทความในวารสารเป็นความคิดเห็นส่วนตัวของผู้เขียนแต่ละท่านไม่เกี่ยวข้องกับสมาคมเภสัชกรรมโรงพยาบาล (ประเทศไทย) และบุคลากรในสมาคมฯ แต่อย่างใด ความรับผิดชอบองค์ประกอบทั้งหมดของบทความแต่ละเรื่องเป็นของผู้เขียนแต่ละท่าน หากมีความผิดพลาดใด ๆ ผู้เขียนแต่ละท่านจะรับผิดชอบบทความของตนเอง ตลอดจนความรับผิดชอบด้านเนื้อหาและการตรวจร่างบทความเป็นของผู้เขียน ไม่เกี่ยวข้องกับกองบรรณาธิการ
.png){kind=spacer}
